רקע
UGN-101 הינו תכשיר חדשני המורכב ממיטומיצין C מעורבב בהידרוג`ל שהינו במצב נוזלי בטמפרטורות קרות ובמצב מוצק בטמ"פ הגוף. תכונה זו מאפשרת להזריקו לכליה, לשמר את ריכוזו ולהביא לחשיפה ארוכה של הרקמה לתרופה. אנו מדווחים על תוצאות ביניים של ניסוי רב מרכזי עולמי בטיפול בחולים עם ממאירות בדרגה נמוכה.
שיטות וחומרים
במחקר פרוספקטיבי open-label שנערך ב-18 מרכזים רפואיים נכללו חולים עם Low-grade UTUC בגודל 5-15 מ"מ. החולים קיבלו טיפול שבועי למשך 6 שבועות בהזרקת UGN-101 רטרוגרדית דרך אורטר-קטטר לאגן הכליה והגביעים. 4-6 שבועות לאחר הטיפול האחרון, כל החולים עברו אורטרוסקופיה ובדיקת ציטולוגיה בשתן. תגובה מלאה לטיפול הוגדרה כהעלמות הגידול באורטרוסקופיה וציטולוגיה שלילית. החולים שאצלם הייתה תגובה מלאה המשיכו לטיפול אחזקה חודשי למשך 11 חודשים.
תוצאות
מתוך 74 חולים שנמצאו כמתאימים למחקר, 71 השלימו את טיפול האינדוקציה ונכללו באנליזה. 68% גברים, בגיל ממוצע של 70.7 שנים. אצל 42/71 (59%) מהחולים הייתה תגובה מלאה לטיפול. מתוכם, ל-27 יש מעקב של 6 חודשים לפחות, מהם 89% נותרו ללא מחלה לאחר 6 חודשים. מתוך 71 החולים, 34 חולים (48%) הוגדרו טרם הטיפול כבעלי מחלה שאינה מתאימה לטיפול אנדוסקופי, מהם ל-20 הייתה תגובה מלאה לטיפול (59%), ומתוכם 17 היו ללא מחלה לאחר 6 חודשים. הסיבוכים הנפוצים ביותר היו המטוריה (27%), זיהום בשתן (14%), והיצרות שופכן (33%) אשר חלפה לרוב ללא צורך בניתוח. לא ארעה תמותה מהמחלה במהלך הניסוי.
מסקנות
טיפול כימו-אבלטיבי בחולים עם LG UTUC באמצעות UGN-101 מניב שיעור גבוה של ארדיקציה של המחלה, ומייתר כריתת כליה ב-59% מהחולים. התכשיר עשוי להוות אלטרנטיבה לטיפול בחולים עם UTUC בדרגה נמוכה, כולל מטופלים שלא מתאימים לטיפול אנדוסקופי.